血友病基因治疗前景看好

【期数】：1998年02期

【作者】：卢大儒

【摘要】： 1997年9月4～6日在美国North Carolina州Chapel Hill召开了血友病基因治疗国际研究讨论会。会议的正式代表约300人,提交论文50余篇,其中包括26个大会报告,主要介绍了近几年血友病A,B基因治疗的研究进展,涉及血友病A,B分子病理、生物化学、免疫学、基因治疗转移系统、靶细胞和移植途径、动物模型等方面。这是国际上首次专门围绕血友病基因治疗召开的会议,对于血友病基因治疗具有重要意义。大会第1天,Kaufman RJ和Peake I教授就血友病分子生物学基础的最新进展进行了介绍,他们首先回顾了凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ的基因结构,蛋白结构,在血液凝结中的作用,着重介绍了这些因子的表达调控和翻译后修饰。值得指出的是:近年来发现了一种Ⅴ因子和Ⅷ因子联合缺陷病。这种病人Ⅴ因子和Ⅷ因子基因本身并不存在缺陷,而是一种调控其表达的